Молекулите на надеждата

От науката до пациента пътят на всяка една иновативна терапия, прицелена в прогреса на леченията на смъртоносни и тежки хронични заболявания, не е кратък и лек. Отнема години и струва огромни инвестиции, измерими понякога в милиарди. Минава през строги протоколи и етапи на клинични изпитания с прецизен контрол, проследяване и отчитане в детайли при всяка фаза. Това е сложна верига на действия и взаимодействия, при която „токов удар“ е абсолютно недопустим. „Черният лебед“ на десетилетието – пандемията от Covid-19, обаче подложи на невиждан по мащабите си стрес тест и глобалната здравна индустрия.

Здравните системи бяха принудени в „крачка“ да се реорганизират и да мобилизират голям човешки и финансов ресурс за диагностициране на заразените и посрещане на значителен брой тежки случаи на инфекцията. В същото време клиницистите трябваше да продължат да се грижат по най-добрия начин и за останалите пациенти с хронични, онкологични, редки заболявания. А иновативната медицинска наука трябваше да направи невъобразим преход към изцяло нов модел на клинични проучвания и изпитания.

В окото на бурята

Биофармацевтичните компании се оказаха в центъра на урагана през 2020 г. Наложи се бързо да увеличат доставките на жизненоважни медицински продукти, а паралелно с това светкавично да стартират в сътрудничество с правителствата и академичната общност разработването на „мост“ към новото нормално – ваксини, решения за диагностика и лекарствени терапии срещу Covid-19. Резултатите от тази безпрецедентна глобална координация вече са факт. Успешните ваксинационни кампании започват да освобождават обществата и икономиките от задушаващата хватка на пандемията, а няколко лекарства за лечение на Covid-19 са пред прага на получаване на разрешение за употреба.

В шоковата за целия свят 2020 г. процесът на провеждане на клинични проучвания и разработване на нови лекарствени продукти обаче започва да забавя обороти.

В окото на пандемичната буря към април 2020 г. се озовават повече от 2850 проучвания с приблизително 900 хил. пациенти, участващи в тях, и протичащи по това време в региони, които се оказват в частичен или пълен локдаун. По данни на McKinsey над 50% от компаниите прекратяват набирането на пациенти за клинични изпитвания, а 75% спират активирането на нови места за провеждане на изпитванията*. Самите пациенти се въздържат от пътувания и участие в клинични изпитвания заради риска от зараза. Най-засегнати от ефекта на локдауните са проучванията в областта на онкологията и централната нервна система, при които се налага посещения на лечебни заведения за вливания на медикаменти, туморни изследвания и образна диагностика.

В блокаж е и нормалният алгоритъм на функциониране на фармабизнеса. Компаниите съобщават, че лабораториите за научноизследователска и развойна дейност работят с под 50% от нормалния капацитет. Кризата чувствително отклонява вниманието на мениджмънта от регулярните бизнес операции, сочат други проучвания. Ръководители на научноизследователски компании споделят, че отделят средно около 40 до 50% от времето си за управление на кризата. Забавянето на оборотите не е задълго.

Новият модел „виртуални лаборатории“

Биофармацевтичната индустрия и компаниите за организиране на клинични изпитвания бързо се адаптират към диктуваните от пандемията нови условия и преминават към хибриден модел на работа. За кратко време се случва смятаното допреди това за невъзможно – клиничните изпитвания се виртуализират. Ражда се изцяло нов модел, който включва провеждането на консултации от разстояние, одити и инспекции, използването на мобилни устройства и апликации за събиране на данни, електронно информирано съгласие за участие на пациенти в изпитванията, доставка на съответните лекарства в процес на проучване до домовете на пациентите, предоставяне на лабораторни тестове до по-близки до дома помещения, посещения на медицински сестри на място.

Най-подготвени за промените се оказват компаниите, инвестирали в дигитални технологии преди пандемията. Те най-бързо успяват да преминат към новия модел на работа с минимални сътресения в цикъла на проучване и изпитване на нови лекарствени терапии. В крайна сметка биофармацев­тичната индустрия преодоля първоначалното сътресение и наваксва изоставането. Според прочуване на Deloitte** повечето от водещите по инвестиции в научноизследователска дейност 20 биофармацевтични компании успяват да се адаптират бързо и да продължат провеждането на клинични изпитвания, без да бъде забавено пускането на нови лекарствени продукти на пазара.

Иновативните терапии, които ще станат достъпни за пациентите в следващите години

Над 8 хил. лекарства на биофармацевтичната индустрия за различни тежки и социално­значими заболявания са в процес на разработка в момента. До няколко години ще станем свидетели на фантастични решения за болести, смятани доскоро за тежки присъди.

Ваксини срещу рак. Пандемията даде тласък за ускорено развитие на нови технологии като информационната РНК. Именно тя ще бъде в основата на новите терапевтични подходи в лечението на онкологични заболявания. Добре познатите ни вече иРНК ваксини, които излязоха на първа линия в имунизацията срещу Covid-19, могат да се използват както за превенция, така и за терапия на различни заболявания. Така например към момента се провеждат 7 клинични изпитвания на иРНК онкологични ваксини, като на фокус са главно агресивни мозъчни тумори, за които все още няма лечение***. 

Болестта на Алцхаймер е друга област, в която се очаква революционен напредък в лечението. Съществуващите терапии лекуват само симптомите на болестта на Алцхаймер, за които се смята, че са причинени от натрупването на плаки в мозъка. В момента се разработват нови терапии за ранни или леки форми на заболяването, при които симптомите все още не са се проявили. Тези нови терапии имат потенциала да забавят началото и/или прогресирането на болестта на Алцхаймер чрез предотвратяване или дори обръщане на процеса на натрупването на плаки.

►Пробив при рака на кръвта 

Всяка година в Европа се диагностицират около 44 хил. нови случая на рак на кръвта. Прогнозите показват, че ако терапията с CAR-T клетки оправдае очакванията, 9400 от диагностицираните само през миналата година в ЕС пациенти могат да бъдат спасени, което се равнява на 300 хил. добавени години живот.

Друг пробив в лечението на онкологични заболявания е комбинирането на терапии за лечение на рак. Те съчетават множество лекарства с различни начини на действие, за да увеличат шансовете раковото заболяване на пациента да бъде контролирано или дори излекувано. Комбинациите могат да включват имунотерапии, които подобряват имунния отговор, и прицелни терапии, които унищожават раковите клетки или им пречат да се разпространяват. Подходът с комбинирането на терапии обещава да доведе до по-добри резултати в сравнение със стандартния в момента подход на прилагане на монотерапии, включително и химиотерапията. Сериозен пробив при лечението на ракa на кръвта са трите терапии с т.нар. CAR-Т клетки (собствени имунни клетки, препрограмирани така, че да помагат на тялото да се противопостави на рака и да не се налага прилагането на агресивна химиотерапия до живот), вече са разрешени за употреба и са достъпни за пациентите в САЩ и в някои европейски държави. Българските пациенти все още нямат достъп до тях.

►Лечение  на множествена склероза

Недребноклетъчният белодробен карцином е третата най-разпространена форма на рак, всяка година в ЕС се диагностицират около 400 хил. души с това тежко заболяване. Процентът на преживяемост е лош; само 15% от пациентите живеят повече от 5 години след диагностицирането им. А прогнозите сочат, че с прилагането на комбинирани терапии при тази диагноза в ЕС могат да бъдат избегнати 30 хил. смъртни случая.

Скорост набират и генните терапии, които имат потенциала напълно да излекуват заболявания с генетичен произход, като отстранят причината за него чрез замяна на дефектен ген или неговата корекция.

Фармацевтичната иновация е на прага на въвеждането на нови терапии и за лечение на множествена склероза (МС).

►Борба с Алцхаймер

Днес над 10,5 млн. пациенти в Европа живеят с някаква форма на деменция, като при 60 до 80% от тях тя се проявява като болестта на Алцхаймер. Очаква се този брой да се увеличи почти два пъти през следващите 35 г. поради нарастващото и застаряващо население и до 2050 г. да надвиши 18 млн.

Краткото забавяне на началото или прогресията на болестта на Алцхаймер се очаква да има голямо въздействие върху качеството на живот на пациентите, семействата и лицата, които се грижат за тях. Специализираните грижи за хора с Алцхаймер се оценяват на приблизително 20 млрд. евро годишно за здравеопазването в ЕС.

►Нарастване на хроничните заболявания

Множествената склероза засяга повече от 700 хил. пациенти в Европа и приблизително 7 хил. в България. Средната възраст на диагностицираните е 29 години, като половината от пациентите обикновено се инвалидизират до степен да не могат да работят, още след първите три години от отключването на заболяването.

Разработваните в тази област нови терапии имат потенциал да забавят, предотвратят или дори да обърнат процесите на увреждане при множествена склероза.

Науката за пациента нарича просто „молекула“ новите и обнадеждаващи открития за лечението на тежки и социалнозначими заболявания, засягащи големи групи от населението. И не престава да търси нови молекули на надеждата, които се превръщат в решения за следващото ново нормално, към което върви съвременното общество – застаряващо население по цялата планета с нарастващо разпространение на хронични заболявания.

Автор: Деян Денев, изпълнителен директор на ARPharm. Текстът е публикуван в бр.10/2021 на сп. "Мениджър"

—

* McKinsey & Company, COVID-19 implications for life sciences R&D: Recovery and the next normal, May 13, 2020 – COVID-19 implications for life sciences R&D | McKinsey.

** Seeds of Change – Measuring the return of Pharmaceutical Innovation 2020, May 2021 – deloitte-uk-measuring-the-return-from-pharmaceutical-innovation-2021.pdf

*** IQVIA/EFPIA Pipeline Review 2021