Американски учени обявиха, че са използвали ХИВ, за да излекуват генна болест

Учени от САЩ съобщиха, че са използвали успешно вируса ХИВ, за да направят генна терапия, която е излекувала 8 бебета от тежката болест Остър комбиниран имунен дефицит, позната още като Болестта на момчето от балона, предава Би Би Си. 

Изследването е било направено в болница в Тенеси, а резултатите от него са описани в публикация в Журнала за медицина на Ню Ингланд. 

Децата, родени с твърде малко или никаква имунна защита, сега имат напълно функционираща имунна система, посочват лекарите. При тази болест нелекуваните деца трябва да живеят в абсолютно стерилни условия и е вероятно да умират като малки. 

Генната терапия за лечение е включвала събиране на костен мозък от бебетата и коригиране на генетичния дефект в тяхното ДНК скоро след рождението им. Правилният ген е бил използван, за да се "поправи дефекта". Той бил внедрен в променена версия на ХИВ вируса (който причинява СПИН). 

Изследователите твърдят, че повечето от бебетата са били изписани от болницата в рамките на един месец. 

"Тези пациенти сега са малки деца, които отговарят на ваксинации и имат имунни системи да произведат всичките имунни клетки, от които се нуждаят, за защита от инфекции, докато опознават света и живеят нормален живот", коментира д-р Иуилина Мамкарз, автор на изследването. То е било проведено от Болницата за детски изследвания "Сейнт Джуд" в Мемфис и Детската болница UCSF Benioff в Сан Франциско. 

Излекуваният синдром SCID-X1 по думите ѝ е бил отстранен за първи път. 

Най-известният в света случай на тази тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID) е на Дейвид Ветър, на когото се налага да живее в пластмасова камера, защото е невъзможно за него да се свърже с външния свят без това да бъде фатално. Той получава прякора Момчето от балона, припомня Би Би Си. Роден е през 1971 г. с болестта и умира на 12 години след неуспешна трансплантация на костен мозък - този вид трансплантации бяха до момента единственият начин да се опита лечения, макар че твърде често са неуспешни и имат странични ефекти. 

20 секунди след раждането си в Детската болница в Хюстър, Тексас, Дейвид е поставен в пластмасова камера за изолация, където живее до 6-годишната си възраст, когато получава специално изработен за него пластмасов костюм, проектиран от НАСА. Неговите родители вече са били изгубили едно дете от тази болест, преди той да се роди.