Пробив в борбата с Алцхаймер: нова молекула възстановява паметта при животни

Гръцки изследователски екип, ръководен от Йоргос Скретас, разработи иновативна лекарствена молекула, която при предклинични тестове е възстановила способността за учене и паметта при животински модели с характеристики на болестта на Алцхаймер.

Откритието е резултат от сътрудничество между учени от Центъра за биомедицински науки „Александър Флеминг“, Националната гръцка изследователска фондация и спиноф компанията ResQ Biotech. Молекулата RSQ-020 действа, като се насочва към протеина тау, който при неправилно нагъване и образуване на агрегати е свързан с появата и развитието на сериозни невродегенеративни заболявания, предава Euronews.

Разработването на RSQ-020 се основава на нова технологична платформа, създадена от същия изследователски екип. Методът използва модифицирани бактерии, които могат да произвеждат огромен брой различни кандидат-молекули, като едновременно с това показват кои от тях притежават реална биологична активност. Целта е да бъдат открити вещества, способни да възстановят нормалната функция на протеини, загубили правилната си структура.

Този подход значително се различава от традиционния метод за разработване на лекарства, обяснява Йоргос Скретас, директор на Института по биоиновативни технологии към Центъра за биомедицински науки „Александър Флеминг“ и асоцииран изследовател в Института по химична биология към Националната гръцка изследователска фондация.

Според него класическата разработка на лекарства се основава на намирането на молекула, която „пасва“ на определена мишена в протеина — подобно на ключ в ключалка. Протеините, свързани със заболяванията, причинени от неправилно нагъване, обаче нямат стабилна форма и непрекъснато променят структурата си, което прави създаването на ефективно лечение особено трудно.

„Вместо просто да търсим молекула, която да се свърже с определено място в протеина, ние търсим директно молекула, която постига желания ефект. Нашата технология ни позволява да видим кога дефектният протеин е възстановен, защото използваните от нас бактерии излъчват зелен сигнал, когато това се случи“, обяснява изследователят.

Как работи технологията

На практика учените вкарват човешкия протеин, който изследват, в бактерия и я програмират да светне само когато този протеин се върне в по-нормално състояние. Едновременно с това същите клетки произвеждат милиарди различни малки молекули, всяка от които представлява потенциално решение на проблема с неправилното нагъване на протеина.

Когато дадена бактерия излъчва светлина, това е знак, че тя съдържа молекула, постигнала желания ефект.

По този начин, вместо да разчитат на продължителни тестове, провеждани единствено в лабораторни условия, изследователите могат за сравнително кратко време да идентифицират молекули, които вече действат в живи клетки — среда, която по-добре отразява реалните условия при човешко заболяване.

Технологията първоначално е разработена с фокус върху амиотрофичната латерална склероза (АЛС) и протеина SOD1, но потенциалните ѝ приложения се простират и към много други невродегенеративни заболявания.

Неправилното нагъване на протеините е характерна особеност на заболявания като Алцхаймер, Паркинсон и други тежки заболявания на нервната система.