За пръв път дете с левкимия бе спасено с генно инженерство

Генетично модифицирани клетки помогнаха за пръв път за спасяването на неизлечимо болно от левкимия дете, съобщава New Scientist.

На тримесечна възраст Лейла била диагностицирана с остра лимфобластна левкоза – злокачествено заболяване, при което раковите стволови клетки в костния мозък изхвърлят в кръвта незрели лифоидни клетки в огромни количества. Веднага започнало лечение на момиченцето със стандартните методи – химиотерапия, присаждане на костен мозък, но на нейната възраст тази терапия е успешна само в ¼ от случаите. Лейла нямала този късмет.  

Въпреки наличието на ракови клетки след химиотерапията, лекарите решили да трансплантират костен мозък, като се надявали, че имунните клетки на донора ще победят левкозата. И тази операция обаче нямала успех. След два месеца състоянието на детето отново се влошило и тогава лекарите потърсили Васим Казим от лондонския университет, който разработва генетични методи за лечение на рак.

Терапията се състои във вземане на имунни клетки от организма на пациента, генетичното им модифициране да се борят с раковите клетки и връщането им обратно в организма. Понякога към клетките се добавя генния рецептор CAR19, който принуждава цитотоксичните Т-лимфоцити (Т-клетки) да търсят и да убиват клетките с белтък CD19 на повърхността — именно те предизвикват острата лимфобластна левкоза.

Лейла обаче била твърде малка и болна, за да бъдат извлечени от организма й Т-клетки. Затова Казим използвал материал от здрав донор и го модифицирал. За да не приемат тези клитки всички клетки в организма на реципиента като чужди и за да не ги нападат, се наложило да бъдат генно редактирани с „молекулярна ножица“.

Казим изрязал два гена – отговарящият за рецептора, който разпознава клетките на пациента като чужди, и още един, чието отсъствие направило донорските Т-клетки невидимидими за антителата, приемани от Лейла (чрез препарат, потискащ собствената й имунна система).

До този момент модифицираните Т-клетки UCART19 били изпитвани само върху мишки, но заради тежкото състояние на детето, родителите й решили да рискуват. Въпреки вероятността за неточност на молекулярната ножица, лечението било успешно - Т-клетките надвили лимфобластите.

След 3 месеца отново присадили на Лейла костен мозък – здравите имунни клетки разпознали клетките UCART19 като чужди и ги унищожили. Така сега в организма на момиченцето вече няма и генетично модифицирани клетки.

Още е рано да се говори за пълното оздравяване на детето, но тя е жива и се чувства добре. Клиничните изпитания на UCART19 ще започнат през 2016 г. и могат да докажат, че успешните резултати при Лейла не са били случайност.